加科思藥業(1167.HK)在美國加利福尼亞州圣地亞哥舉行的2024年第66屆美國血液學年會(ASH)上公布了BET抑制劑JAB-8263治療骨髓纖維化臨床一期的初步數據。
數據顯示,JAB-8263具有良好的耐受性,二期推薦劑量為0.3毫克(每日給藥)。JAB-8263單藥治療骨髓纖維化適應癥的初步療效數據令人鼓舞 ,大多數患者出現脾臟縮小(spleen volume reduction, SVR)以及總癥狀評分(total symptom score,TSS)的降低。
截至2024年10月17日,已有16名中/高風險骨髓纖維化患者被納入研究,其中13名患者接受了至少一次療效評估。
? 24周平均SVR縮小比例為19.95% (N=13),最佳緩解為26.16%;
? 兩位患者SVR大于等于35%,以及一位患者SVR縮小比例為34.9%;
? 60%的患者(N=10)在第24周時總癥狀評分下降≥50%;
? 8 名患者中有2 名(JAK抑制劑經治)的最佳 SVR 反應分別為 -41.2% 和 34.9%;
? 6名患者中有3名(50%)(JAK抑制劑經治)治療第24周總體癥狀評分減少≥50%(TSS50)。
目前JAB-8263作為單藥治療骨髓纖維化(MF)和實體瘤的擴展研究正在進行中。加科思首席醫學官兼全球研發負責人王宜博士表示:"JAB-8263的早期數據展現了BET抑制劑在骨髓纖維化適應癥的治療潛力,我們同事在探索JAB-8263在更多適應癥的應用,希望能為更多癌癥患者帶來希望。"
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