為鼓勵藥企發(fā)力罕見病領(lǐng)域，F(xiàn)DA推出優(yōu)先審評券制度——當藥企研發(fā)符合某些特定條件的疾病藥物（如罕見病或熱帶病）并成功獲得FDA批準，便可獲得一張優(yōu)先審評券。藥企可使用該券要求FDA對旗下另一款新藥進行優(yōu)先審評，這意味著FDA將在6個月內(nèi)完成審評，有效縮短了原定的10個月標準審評過程。

不過，需指出的是，由于優(yōu)先審評券具有可轉(zhuǎn)讓的特性，雖一定程度上能促進罕見病藥物的研發(fā)，但也可能帶來對應(yīng)的投機行為。

2023年美國FDA批準的35款新生物藥中，有5款獲得了罕見兒科用藥指定（占14.3%）， 其中的4家藥企由于為罕見小兒疾病用藥作出貢獻獲得了優(yōu)先審評券。

武田制藥的抗血栓藥物Adzynma是用于治療cTTP的成人和兒童患者的預(yù)防性或按需酶替代療法（ERT）。該療法的創(chuàng)新之處在于，其是首個也是目前唯一一個獲得FDA批準的重組ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白，旨在通過替代機體內(nèi)缺乏的ADAMTS13酶來治療先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）。

Krystal Biotech公司的外用基因療法Vyjuvek拿下一張優(yōu)先審評券。Vyjuvek用于治療營養(yǎng)不良大皰性表皮松解癥（DEB）。該病由編碼Ⅶ型膠原蛋白的COL7A1基因突變引起。Vyjuvek的創(chuàng)新之處在于，其為一種活的、復(fù)制缺陷的I型單純皰疹病毒(HSV-1)載體基因療法，它編碼COL7A1基因，可以使營養(yǎng)不良大皰性表皮松解癥患者的Ⅶ型膠原蛋白水平恢復(fù)。值得注意的是，Vyjuvek是第一個可重復(fù)給藥的局部用藥基因療法，是FDA批準的第一種也是目前唯一一種由醫(yī)療保健專業(yè)人員在醫(yī)療保健專業(yè)環(huán)境中或在家中給藥的用于治療隱性和顯性營養(yǎng)不良大皰性表皮松解癥的藥物。

藍鳥生物的鐮狀細胞病基因療法Lyfgenia雖然獲得過FDA的罕見兒科用藥指定，但公司并沒有因此獲得優(yōu)先審評券。FDA解釋是因該療法與2022年批準的藍鳥公司治療β地中海貧血的Zyntegl具有相同的活性成分。

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